Výsledky léčby pacientů v reálném životě jsou velmi důležitým vodítkem pro lékaře při sestavování nejvhodnějších léčebných postupů. Tato tzv. real world data stále více nabývají na svém významu, který je dnes mnohými považován za větší než u dat z klinických studií, do nichž jsou přijímáni pacienti na základě vstupního výběru. Proto logicky vzrůstá zájem právě o taková data, která se týkají nijak neselektované skupiny nemocných léčených danou terapií. To byl také jeden z důvodů pro vznik Registru monoklonálních gamapatií České myelomové skupiny.

Registr monoklonálních gamapatií (RMG) je unikátním projektem České myelomové skupiny (CMG), jehož cílem je sběr dat o diagnostice a léčbě pacientů s monoklonálními gamapatiemi v České republice. RMG byl založen v roce 2007 a v současnosti obsahuje data již více než 16 tisíc nemocných, z toho je již přes 10 tisíc nemocných s mnohočetným myelomem. Data do registru zadává celkem 23 center. Kromě 19 center z České republiky jsou aktivní i 4 centra ze Slovenské republiky a 1 centrum z Rakouska. S postupem času se registr CMG stal jedním z nejvýznamnějších obdobných registrů v rámci evropského regionu, ale i na světě.

Velkou výhodou RMG je jednotné poskytování odborné péče pacientům s mnohočetným myelomem v České republice, přesněji řečeno, naše péče je více sjednocená v používaných léčebných strategiích, což je výhodné jak z hlediska získávání a ukládání dat do registru, tak z hlediska jejich následného vyhodnocování. Díky existenci registru tak máme např. možnost porovnávat reálná data o léčbě s daty získanými v klinických studiích.

Léčba mnohočetného myelomu se odvíjí postupně v jednotlivých léčebných liniích a každá z nich má svá léčebná specifika, postupy a lékové kombinace, které v takovém případě využíváme. Díky sběru dat do registru je možné pohodlně sledovat účinnost jednotlivých léčebných režimů, celkovou efektivitu léčby a také výskyt nežádoucích účinků. Registr je pro nás cenným zdrojem informací z reálné praxe v okamžiku, kdy si nejsme jisti nastavováním vhodné léčebné strategie, a stává se tak jedním z podkladů při tvorbě našich guidelines pro diagnostiku a léčbu mnohočetného myelomu. Pomocí registru získáváme data, která můžeme díky jednotné péči a sběru dat do registru snadno analyzovat, čímž si ověřujeme správnost námi zvolené cesty a zároveň potřebné argumenty pro obhajobu svých postupů. Díky registru tak vzniklo již velké množství společných analýz CMG, jejichž výsledky byly publikovány v renomovaných časopisech. Ukázky některých výstupů z RMG jsou uvedeny na přiložených obrázcích.

Dostávám se k další výhodě vedení RMG registru, a tím je argumentace směrem ke zdravotním pojišťovnám a regulátorům (Státní ústav pro kontrolu léčiv, Ministerstvo zdravotnictví) v okamžiku, kdy na trh vstupují nové léky a farmaceutické společnosti podávají žádosti o úhradu léku. Registr nabízí výbornou možnost porovnávat výsledky léčby získané v klinické praxi (tedy výsledky, které získáme v průběhu vaší reálné léčby) s výsledky klinických studií (tedy experimentální data získaná v pečlivě vymezených mantinelech), které po nás zejména regulátoři v souvislosti s registrací nových léků často vyžadují.

V neposlední řadě nám registr umožňuje intenzivněji spolupracovat na vytváření společné strategie s farmaceutickými firmami. Tato spolupráce má samozřejmě své velmi jasně stanovené hranice, ale v oblastech, kde je intenzivnější spolupráce možná, je opravdu vysoce opodstatněná. Jedná se opět zejména o možnost vzájemného porovnání dat získaných z klinické praxe s daty experimentálními získanými v rámci klinických studií, mnohdy stojícími na začátku procesu vedoucího ke konkrétním výsledkům, tedy k efektivnější léčbě a následnému zvýšení kvality života pacientů.

V nedávné době nám tak registr pomohl v případě schvalování léků spadajících do režimu VILP (vysoce inovativní léčebný přípravek). Do nedávné minulosti totiž byla povinnost intenzivně sledovat účinky VILP léků a my jsme na to právě díky RMG mohli velmi rychle zareagovat. Po dohodě s příslušnými orgány jsme se stali jedinou odbornou organizací v ČR, která mohla tyto léky sledovat v rámci svého registru. Získali jsme tak unikátní možnost sledovat dosud již 7 nových léků pro léčbu myelomu, které přicházely na trh, a tato unikátní data máme v rámci jednoduchého přístupu k dispozici. Přestože byla povinnost sledovat VILP přípravky již zrušena, zdá se, že o podobnou spolupráci do budoucna budou stát farmaceutické firmy, které opět potřebují zdroj informací pro jednání s pojišťovnami a regulačními úřady o trvalé úhradě léků z kategorie VILP.

Registr České myelomové skupiny je opravdu unikátním projektem, který patří k největším v Evropě, je současně vůbec jediným monitorovaným registrem svého druhu, a to díky pravidelně prováděné kontrole správnosti vkládaných dat. Monitoring garantuje věrohodnost registru na mezinárodní úrovni, proto se nám daří spolupracovat i v rámci řady mezinárodních projektů (např. Honeur a Harmony). Data z našeho registru byla dokonce využita i v rámci Evropské lékové agentury. Registr monoklonálních gamapatií se tak za dobu své existence stal již nezbytnou součástí procesu zlepšování péče o nemocné s mnohočetným myelomem v České republice.

prof. Vladimír Maisnar, Ph.D., MBA

Seznam obrázků

Podíly probíhajících léčebných linií u pacientů s MM v ČR

Nejčastější indukční režimy před autologní transplantací před a po roce 2019

Vliv udržovací léčby lenalidomidem používané v ČR od roku 2019 po autotransplantaci v rámci primoterapie MM na dobu do progrese onemocnění